2017年8月2日,美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)imbruvica(ibrutinib)用于先前治療失敗的成人慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的治療。此前,cGVHD患者的治療常常采用甾醇類激素來抑制免疫系統(tǒng),而imbruvica是FDA批準(zhǔn)專門用于治療cGVHD的首選藥。
cGVHD常發(fā)生于接受造血干細(xì)胞移植(HSCT)之后,是一種危及生命的疾病。cGVHD發(fā)生時(shí),新產(chǎn)生的細(xì)胞在患者的組織中攻擊健康的細(xì)胞,這種情況在30%-70%接受造血干細(xì)胞移植的患者中出現(xiàn)。cGVHD的癥狀可發(fā)生于皮膚、眼睛、嘴巴、腸、肝和肺。
臨床試驗(yàn)招募的42名cGVHD患者中,67%情況有所改善,48%改善時(shí)間超過5個(gè)月。Imbruvica是一種激酶抑制劑,已被批準(zhǔn)用于慢性淋巴細(xì)胞白血病和邊緣區(qū)淋巴瘤等疾病,綜合考慮后,F(xiàn)DA決定擴(kuò)大Imbruvica的適應(yīng)癥,使其成為首款治療cGVHD的新藥。
Imbruvica的常見不良反應(yīng)有疲勞、腹瀉和血小板降低等,嚴(yán)重的不良反應(yīng)包括大出血、血細(xì)胞降低和心律不齊等。孕婦禁用。