2020年7月24日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Tecartus（brexucabtagene autoleukel）用于治療成人難治性或復(fù)發(fā)性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）。Tecartus是一種嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，是FDA批準(zhǔn)的第一種治療MCL的細(xì)胞基因療法。

MCL是一種罕見的B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤，通常發(fā)生在中老年人。在MCL患者體中，一種幫助身體抵抗感染的白細(xì)胞—B細(xì)胞，轉(zhuǎn)變成癌細(xì)胞，在淋巴結(jié)中開始形成腫瘤，并迅速擴(kuò)散到身體的其他部位。每一劑Tecartus都是一種定制療法，利用患者自身的免疫系統(tǒng)來幫助對抗淋巴瘤。病人的T細(xì)胞被收集并進(jìn)行基因改造，使其表面產(chǎn)生特定的蛋白質(zhì)受體。這些經(jīng)過修飾的T細(xì)胞被注入病人體內(nèi)，有助于提升其靶向性以殺滅癌細(xì)胞。

Tecartus的安全性和有效性是由一項多中心臨床試驗確定的，該臨床試驗涉及60名成人難治性或復(fù)發(fā)性MCL患者。在試驗中，87%的參與者對單次注射該藥劑有反應(yīng)，其中62%的參與者達(dá)到完全反應(yīng)，或癌癥的所有癥狀消失。

Tecartus的產(chǎn)品標(biāo)簽中含有一則黑框警告，提示細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)和神經(jīng)毒性風(fēng)險。Tecartus最常見的副作用包括嚴(yán)重感染、低血細(xì)胞計數(shù)和免疫系統(tǒng)減弱。

為了進(jìn)一步評估Tecartus的長期安全性，F(xiàn)DA還要求制造商對使用Tecartus治療的患者進(jìn)行上市后觀察研究。